ยาอัจฉริยะแบบกำหนดเป้าหมายในการรักษาโรคมะเร็งเป็นวิธีการที่เรียกว่าการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย
โดยระบุว่ามียาอัจฉริยะอยู่มากมายและยาเหล่านี้ถือเป็นนวัตกรรมใหม่ในการรักษาโรคมะเร็ง ศ. ดร. Necdet Üskent ยังเน้นย้ำว่ายาที่พัฒนาขึ้นใหม่ผลักดันเซลล์มะเร็งให้ฆ่าตัวตาย กล่าวคือ เนื้องอกจะทำลายตัวเอง
โดยระบุว่ามะเร็งเกิดขึ้นจากการเปลี่ยนแปลงโครงสร้างในโครงสร้างทางพันธุกรรมของเซลล์ร่างกายปกติ ที่เรียกว่า "การกลายพันธุ์" และส่งผลให้เกิดการเพิ่มจำนวนเซลล์อย่างไร้จุดหมายและควบคุมไม่ได้ ดร. Necdet Üskent กล่าวว่า "คุณสามารถนึกถึงการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมเป็นการถอดรหัสโปรแกรมคอมพิวเตอร์ชนิดหนึ่ง ด้วยการเปลี่ยนแปลงของยีนเหล่านี้ ซึ่งเราเรียกว่าการกลายพันธุ์ ความสามารถในการเติบโต พัฒนา และแพร่กระจายในเซลล์มะเร็งจึงเริ่มถูกสังเกต แม้ว่าการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้มีเพียง 10 เปอร์เซ็นต์เท่านั้นที่เป็นการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่สืบทอดมาจากพ่อแม่ แต่ 90 เปอร์เซ็นต์เป็นการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นในภายหลังและเรียกว่า "ร่างกาย" โมเลกุลที่หยุดยั้งการแพร่กระจายที่ไม่สามารถควบคุมได้ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์นั้นประกอบขึ้นเป็นยาอัจฉริยะบางตัว ในมะเร็งเกือบทุกประเภท มีการตรวจพบการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมที่สำคัญประเภทหนึ่งที่เราเรียกว่าไดรเวอร์ ซึ่งกระตุ้นให้เกิดการพัฒนาของเนื้องอก และมีการพัฒนายาพิเศษสำหรับบางชนิด ยาอัจฉริยะได้รับการออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์ที่ทำให้เกิดมะเร็ง มียาอัจฉริยะมากมายที่พิสูจน์ประสิทธิภาพและนำออกสู่ตลาดแล้ว เนื่องจากยาเหล่านี้เป็นยาที่มุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์มากกว่าอวัยวะใดอวัยวะหนึ่ง จึงสามารถทำงานได้กับมะเร็งมากกว่าหนึ่งประเภท ตัวอย่างเช่น หากตรวจพบการกลายพันธุ์ในยีน “การรักษาที่มีประสิทธิผลสามารถทำได้โดยการระงับตัวรับ HER-2 ในมะเร็งปอด มะเร็งเต้านม และมะเร็งกระเพาะอาหาร” เขากล่าว
เปิดเผยว่ายาอัจฉริยะตัวแรกถูกค้นพบในช่วงต้นทศวรรษ 2000 สำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว ซึ่งเป็นมะเร็งในเลือดที่ถือว่าไม่สามารถรักษาได้ในขณะนั้น ศาสตราจารย์ ดร. Üskent กล่าวว่า “ผู้ป่วยที่สามารถมีชีวิตอยู่ได้ไม่กี่ปีในขณะนั้นสามารถฟื้นตัวได้ในวันนี้ กล่าวคือ พวกเขาสามารถมีชีวิตอยู่ได้ 20-25 ปีโดยไม่มีปัญหาใดๆ ต้องขอบคุณวิธีการรักษาแบบพิเศษ หลังจากการค้นพบครั้งแรกนี้ นักวิจัยเริ่มมองหาการเปลี่ยนแปลงโครงสร้างยีนพิเศษ ซึ่งเราเรียกว่าการกลายพันธุ์ ซึ่งทำให้เกิดการพัฒนาของเนื้องอกในมะเร็งทุกชนิด และในปี 2007 พวกเขาพบการกลายพันธุ์พิเศษที่เรียกว่า EGFR ในมะเร็งปอด ขณะที่การวิจัยดำเนินไป พบว่ามีการกลายพันธุ์ในมะเร็งผิวหนัง มะเร็งเต้านม และมะเร็งกระเพาะอาหาร “ทุกวันนี้ ประมาณร้อยละ 15-20 ของผู้ป่วยมะเร็งปอดสามารถได้รับประโยชน์จากยาอัจฉริยะ และอัตรานี้เพิ่มขึ้นในผู้ป่วยที่ไม่สูบบุหรี่และผู้ป่วยสตรี”
